7月16日-18日，第30屆日本基因與細(xì)胞治療大會(huì)（JSGCT 2024）在日本橫濱的Pacifico橫濱會(huì)議中心舉行，本次大會(huì)以“創(chuàng)新醫(yī)學(xué)的發(fā)展”為主題，匯聚了眾多領(lǐng)域的專家學(xué)者，重點(diǎn)研討和分享細(xì)胞與基因治療的最新進(jìn)展及其未來的發(fā)展方向。
在本次大會(huì)上，云舟生物日本運(yùn)營總監(jiān)Miho Matakatsu博士帶來了一場(chǎng)備受矚目的主題演講，重點(diǎn)介紹了云舟生物在今年推出的新質(zhì)粒產(chǎn)品miniVec?。演講現(xiàn)場(chǎng)座無虛席、氣氛熱烈，吸引了超過250名從業(yè)者及專家學(xué)者參與及交流。
▲云舟生物日本運(yùn)營總監(jiān)Miho Matakatsu發(fā)表主題演講，現(xiàn)場(chǎng)座無虛席
▲云舟生物展臺(tái)前訪客絡(luò)繹不絕、熱鬧非凡
miniVec?是云舟專有的、一種面向細(xì)胞和基因治療應(yīng)用的效力更顯著、安全性更高且適合于大規(guī)模生產(chǎn)的微環(huán)DNA載體。與傳統(tǒng)質(zhì)粒相比，miniVec?質(zhì)?？色@得更高的產(chǎn)量、更好的病毒包裝效率，有利于改善轉(zhuǎn)基因表達(dá)并且提高了安全性。
在效力上看，miniVec?在體外和體內(nèi)均能實(shí)現(xiàn)目標(biāo)基因的穩(wěn)定的表達(dá)；從安全性上講，在藥物生產(chǎn)過程中不存在抗生素殘留而引發(fā)的人體過敏反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)；不存在耐藥基因被傳遞至生物體或整合到基因組中的風(fēng)險(xiǎn)；從生產(chǎn)工藝上看，miniVec?通過簡(jiǎn)化純化及QC工藝，從而降低成本并縮短生產(chǎn)周期。
miniVec?的載體骨架的制備支持無抗生素、無培養(yǎng)基添加劑等生產(chǎn)要求。miniVec? 質(zhì)?？蓱?yīng)用于多種如慢病毒、腺相關(guān)病毒、體外轉(zhuǎn)錄、非病毒常規(guī)質(zhì)粒、piggyBac和睡美人等轉(zhuǎn)基因表達(dá)系統(tǒng)的載體設(shè)計(jì)。
▲miniVec?系統(tǒng)的工作原理
上圖展示了miniVec?系統(tǒng)的工作原理。作為系統(tǒng)的關(guān)鍵組成部分，miniHost?是一種經(jīng)過基因改造的大腸桿菌菌株，包含一個(gè)生長抑制基因。經(jīng)過miniVec?質(zhì)粒轉(zhuǎn)化，miniHost?細(xì)胞可以在常規(guī)LB培養(yǎng)基中培養(yǎng)，而無需使用抗生素篩選。從miniVec?骨架轉(zhuǎn)錄獲得的VecSeqB可以通過RNA-RNA互補(bǔ)靶向生長抑制基因轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物的VecSeqA序列，從而阻止生長抑制基因的翻譯。因此，只有成功轉(zhuǎn)化的宿主細(xì)胞才能大量增殖，從而產(chǎn)生大量的miniVec?質(zhì)粒。
這種無需抗生素的生產(chǎn)方案在增強(qiáng)安全性和制藥過程中具有顯著的優(yōu)勢(shì)。云舟生物的miniVec?獨(dú)特技術(shù)進(jìn)一步保證了宿主菌細(xì)胞的存活性，在載體生產(chǎn)過程中消除了LB培養(yǎng)基中需要額外添加劑的需求。
由云舟生物獨(dú)家研發(fā)的miniVec?可應(yīng)用于開發(fā)慢病毒、AAV介導(dǎo)的細(xì)胞和基因治療、利用CRISPR進(jìn)行基因編輯等領(lǐng)域，是一個(gè)在基因遞送領(lǐng)域具有卓越安全性和創(chuàng)新性的高質(zhì)量產(chǎn)品。
自創(chuàng)立以來，云舟生物一直追求將創(chuàng)新融入基因。真正的行業(yè)領(lǐng)袖，需要能夠不斷為行業(yè)帶來極具價(jià)值且不可替代的產(chǎn)品，唯有不斷創(chuàng)新，才能實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)。為此，云舟生物也投入了大量資源開發(fā)新的基因遞送技術(shù)，以推動(dòng)科研和醫(yī)學(xué)的進(jìn)步。miniVec質(zhì)粒系統(tǒng)就是一個(gè)很好的例子，它為基因治療載體的生產(chǎn)提供了更高的安全性、產(chǎn)量和質(zhì)量，并且降低了成本，為基因治療行業(yè)的發(fā)展和進(jìn)步注入了新的動(dòng)力。
未來，云舟也繼續(xù)秉承追求卓越與創(chuàng)新的理念，攜手更多創(chuàng)新力量，共同助力基因遞送及基因治療行業(yè)的發(fā)展與進(jìn)步。